Bei molekularen zielgerichteten Therapien werden Medikamente gezielt gegen bestimmte Moleküle (z. B. Proteine) auf der Oberfläche oder im Inneren schädlicher Zellen eingesetzt. Diese Moleküle helfen dabei, Signale zu senden, die Zellen anweisen, zu wachsen oder sich zu teilen. Indem sie auf diese Moleküle abzielen, stoppen die Medikamente das Wachstum und die Ausbreitung schädlicher Zellen und begrenzen gleichzeitig die Schädigung normaler Zellen. Bei gezielten Therapien kommen verschiedene Arten von Medikamenten zum Einsatz, und jedes Medikament wirkt anders.
Forscher untersuchen verschiedene gezielte Therapien an Tieren (präklinische Tests) und am Menschen (klinische Studien). Allerdings sind nur wenige zielgerichtete Therapien zur Behandlung zugelassen. Gezielte Therapien könnten sich letztendlich als wirksamer und weniger schädlich erweisen als aktuelle Behandlungen.